中国专家团队牵头制定全球首个共识 指导遗传性耳聋基因治疗临床应用

中新网上海10月28日电 (记者 陈静)先天性听力损失中,遗传因素占比高达60%。近年来,基因治疗作为一种全新的、针对病因的治疗手段,有望恢复自然听力,引起领域内的高度关注。

记者28日获悉,由复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔的全球首个“遗传性耳聋基因治疗国际专家共识”(简称:共识)在细胞出版(Cell Press)旗下医学期刊《医学》(Med)上正式发布,并登上细胞出版官网头条。这项共识的形成是遗传性耳聋基因治疗领域的一个重要里程碑。

基因治疗,简单来说,就是通过生物技术手段,将正常基因或者修复异常基因的工具导入患者细胞内,替代或修复那些导致疾病的缺陷基因,从根源上解决问题。目前,针对致聋基因OTOF的基因治疗临床试验正在多个国家,如中国、美国、西班牙、英国、法国等积极推进。其中,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、李华伟教授团队研发的OTOF耳聋基因治疗药物,于2022年在国际上率先开展了遗传性耳聋基因治疗临床试验。迄今已成功纠正了数十名OTOF耳聋患者的听力、言语和声源定位能力。

该共识的主要发起人之一——舒易来教授表示,“基因治疗为遗传性听力损失的治疗带来了革命性的希望,尤其是针对OTOF基因突变引起的耳聋患者,已在多个国家开展并显示出积极的疗效。然而,目前全球尚未形成统一的临床实施标准。”